Jazz Pharmaceuticals hat die beschleunigte Zulassung der FDA für Dordavipron (Modeyso) bekannt gegeben – ein orales Medikament, das als erste systemische Therapieoption für rezidivierende diffuse hochgradige Gliome mit der H3-K27M-Mutation gilt. Dieser Subtyp von Hirntumoren betrifft vor allem Kinder und junge Erwachsene und wurde bisher ausschließlich mit Strahlentherapie behandelt. Die mediane Überlebenszeit bei dieser Diagnose überschreitet in der Regel nicht ein Jahr, schreibt Compakt.DE.
Wirkmechanismus: Auslösen der Apoptose in bösartigen Zellen
Modeyso wird als Medikament der neuen Generation positioniert, das Stressreaktionen in Tumorzellen auslöst und sie zur Apoptose – dem natürlichen Prozess des programmierten Zelltods – anregt. Als Imidopridon beeinflusst Dordavipron den Stoffwechsel bösartiger Zellen und erhöht deren Empfindlichkeit gegenüber Immunangriffen, was ihn zu einem vielversprechenden Ansatz in der Behandlung schwieriger Tumoren macht.
Klinische Ergebnisse und Wirksamkeit von Modeyso
Die Entscheidung der FDA basierte auf kombinierten Daten aus fünf Studien, an denen 46 Erwachsene und 4 Kinder mit rezidivierenden Tumoren nach Strahlentherapie teilnahmen.
- Dosierung: Erwachsene erhielten 625 mg einmal wöchentlich, Kinder – gewichtsangepasste Dosen.
- Gesamtansprechrate: 22 %.
- Medianer Zeitraum bis zum Ansprechen: 8,3 Monate.
- Median der Ansprechdauer: 10,3 Monate.
Diese Werte zeigen, dass das Medikament selbst in späten Krankheitsstadien die Phase der Krankheitsstabilisierung deutlich verlängern kann.
Sicherheitsprofil und Nebenwirkungen von Dordavipron
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Müdigkeit (34 %), Übelkeit (18 %) und eine Verringerung der Lymphozytenzahl (14 %). Schwerwiegende Komplikationen umfassten Hydrozephalus (8 %) und Übelkeit (8 %). Es wurde jeweils ein Fall von Krampfanfällen und Lungenembolie dokumentiert. Trotz der Risiken gilt das Sicherheitsprofil für Patienten mit dieser aggressiven Tumorform als akzeptabel.
Nächste Schritte in der Medikamentenforschung
Derzeit führt das Unternehmen eine groß angelegte Phase-III-Studie durch, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Modeyso bei Patienten mit H3-K27M-Gliom zu bestätigen. Sollte das Ergebnis positiv ausfallen, könnte das Medikament einen neuen Behandlungsstandard setzen und die Monotherapie mit Strahlenbehandlung durch einen kombinierten Ansatz mit systemischer Therapie ersetzen. Zuvor berichteten wir über neue VIZZ-Augentropfen.
